Estados Unidos aprobó una nueva terapia dirigida al músculo para niños y adultos con atrofia muscular espinal que ya reciben tratamientos de base.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Isembyld, nombre comercial de apitegromab, para personas con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética que provoca debilidad muscular progresiva.
El tratamiento actúa bloqueando la activación de la miostatina, una proteína que limita el crecimiento muscular. De acuerdo con los resultados clínicos informados para la aprobación, los pacientes tratados mostraron una mejora significativa de la función motora frente al placebo.
La nueva alternativa está pensada para complementar terapias ya disponibles para la AME y suma un enfoque dirigido directamente a preservar y fortalecer la función muscular.
El avance se suma a los esfuerzos internacionales por transformar la innovación médica en soluciones que puedan llegar a una mayor cantidad de pacientes.
La disponibilidad de nuevas herramientas resulta especialmente relevante cuando se acompaña con criterios de seguridad, calidad y acceso equitativo.
Su impacto final dependerá también de la capacidad de los sistemas de salud para incorporarlas de manera adecuada y acercarlas a quienes más las necesitan.
Fuente: Reuters
